北京五加和分子医学研究所有限公司

北京五加和基因科技有限公司注册地在大兴生物医药基地,成为大兴区规划建设的新药三大CDMO平台之一(抗体药物CDMO、基因药物CDMO、创新制剂CDMO)。公司目标是打造具有国际竞争力的中国基因治疗药物CDMO专业服务平台,促进基因治疗研发公司(MAH)在亦庄和大兴聚集。 公司将专注于基因药物包括AAVHSVLVADV等病毒载体制品的GMP生产和质量体系建设。

                         平台服务内容:

基因治疗CDMO平台服务范围包括科研服务、符合GMP要求的中试和临床级制品的制备、质量研究服务,满足客户从早期研发、新药临床试验申报(pre-IND)和I/II期临床试验(IND)的要求。涉及的载体种类包括腺相关病毒载体(AAV)、腺病毒载体(AdV)、单纯疱疹病毒载体(HSV)慢病毒载体(LV)和质粒DNA;全方位为基因治疗领域客户提供从工艺开发、小试、中试到临床样品生产的一体化CDMO解决方案,加速基因治疗或细胞治疗药物上市。

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技术优势
科研服务
病毒载体GMP制备服务
检测和质量研究服务
创新产品

      提供病毒载体的设计与构建、实验室规模病毒包装、细胞水平表达测试等服务,满足客户在基因药物研发过程的上游设计、体外细胞实验和早期有效性评价方面的需求。涉及的病毒载体种类包括腺相关病毒(AAV1~9, DJPHP.eB等血清型)、慢病毒、腺病毒、单纯疱疹病毒、质粒DNA等。

      按照NMPAFDAICH对药品和临床试验用基因治疗制品的规范要求进行病毒载体从工艺开发,小试、中试到临床试验样品的生产制备服务,提供从原材料到终产品的全程质量管控和严格的放行管理,确保制品符合基因治疗和细胞治疗产品pre-IND和临床试验用药(IND)的生产规范和质量标准。

       公司可提供从工艺开发、小试、中试到临床样品生产的一体化CDMO解决方案,也提供客户已有成熟工艺的基因药物CMO服务。


务内容包括:

      1.生产用原材料研究:提供生产用细胞的来源、构建(或筛选)过程及鉴定,细胞库的建立、检定、保存和传代稳定性研究服务;菌毒种或辅助病毒种子库的建立、检定、保存及传代稳定性研究服务;以及生产用其原辅料的质量研究服务。

      2.工艺开发:根据不同病毒载体制品的特点以及客户对制品的质量、生产规模和应用需求提供从上游细胞发酵、病毒包装到下游纯化、制剂以及罐装工艺技术的开发服务。

      3.分析方法开发和验证:根据药品申报不同阶段对原辅料、IPC、原液、半成品和成品检测方法的要求进行分析方法的开发和验证。

      4.病毒载体的GMP生产及检定:根据药品申报阶段和客户需求,提供符合GMP要求的病毒载体中试制备和临床试验用药品的生产和检定服务。

      5.制品的稳定性研究:依据药物的特点,提供稳定性研究服务,包括长期稳定性、加速稳定性以及影响因素稳定性研究等。

      6.药学研究资料撰写服务。

      依据病毒载体制品的应用阶段对检测方法和数据的要求,提供不同质量规范的检测和质量研究服务,包括病毒载体制品和生产用原材料的检测,分析方法的开发和验证,制品质量和稳定性研究等。公司已建立AAVHSVLVAdV载体以及质粒DNA的通用质量分析方法,可应用到各种基因药物的检定和质量研究中,加速基因药物的开发。


服务内容包括:

1. 分析方法的开发和验证:根据客户需求开发相关分析方法和/或验证,应用于病毒载体的检测中,或根据客户需求进行技术转移。

2. 利用平台已有的检测技术进行病毒载体的检测服务:包括身份鉴别、效力、含量、杂质和纯度、安全性和一般情况检测。

3. 病毒载体的稳定性研究服务:提供稳定性研究服务,包括长期稳定性、加速稳定性以及影响因素稳定性研究等。

4.原辅料的检测服务。
       rAAV8-1.3HBV是北京五加和分子医学研究所有限公司于2010年推出的一款自主研发的HBV模型产品,它是一种携带1.3拷贝HBV全长基因组的重组AAV8病毒。通过向小鼠尾部静脉注射rAAV8-1.3HBV制备持续性HBV感染的动物模型。

      rAAV8-1.3HBV注射小鼠等模型因制备简单、成模率高、均一性稳定性好、量效关系好、适用范围广已被广泛应用于HBV药物和疫苗的筛选和评价以及基础研究领域。该模型大幅缩短了乙肝药物研发临床前动物实验阶段的准备时间,大幅降低了成本,效果获得巨大提升,在乙肝治疗方案和新药研究方面起到加速推动的作用。

      稳定高效的动物模型对HBV持续感染、 致病机制研究及抗病毒药物的开发和评价起着非常重要的作用。由于HBV 感染的种属特异性,其宿主范围非常狭窄,现有的 HBV感染动物模型中最有效的HBV 感染动物模型仍是黑猩猩,但其属于濒危动物,来源有限,并受到动物伦理限制,模型难以推广。在小动物模型中,树鼩可自然感染人HBV,但在感染率、感染维持时间、感染指标检测结果的稳定性和重复性等方面均存在不足,造成了实验结果可比性和重复性较差。因此,遗传背景均一的小鼠仍然是研究者进行HBV研究的最佳对象,经过多年的研究,先后开发出了转基因小鼠,水动力注射含 1.2 拷贝HBV基因组的AAV载体质粒,rAAV8-1.3HBV注射小鼠、人-小鼠嵌合肝、人源化小鼠等模型,下表对这些模型的优缺点进行了比较。





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